الثلاسيميا الاضطراب أحادي الجين الأكثر شيوعا في العالم (علاجاته)
كشف الدكتور ربيع حنا المختص في أمراض الدم وأورام الأطفال بمستشفى كليفلاند كلينك للأطفال، عن علاجات حديثة لمرضى الثلاسيميا.
وقال في تصريحات نقلتها وكالة الأنباء الألمانية، إن تقدّم الأساليب البديلة لزرع النخاع العظمي، والمتمثلة بالأدوية الجديدة وتجارب العلاج الجيني الناجحة، الأمل بإحداث التغيير المنشود في حياة مرضى الثلاسيميا، عبر المساعدة في إيقاف عمليات نقل الدم، التي يعتمدون عليها أو التقليل منها بشكل كبير.
ويُعدّ الثلاسيميا الاضطراب أحادي الجين الأكثر شيوعا في العالم، ويصيب كثيرا من الأشخاص من الشرق الأوسط ودول البحر الأبيض المتوسط وشمال إفريقيا والهند وآسيا الوسطى وجنوب شرق آسيا.
هناك نوعان للمرض، "ألفا" و"بيتا"، يُصنف بينهما المرضى اعتمادا على العيوب الجينية، التي يمكن أن تحدث في سلاسل البروتين، التي يتكون منها الهيموجلوبين.
ويميل مرضى الثلاسيميا ألفا إلى أن يكونوا حاملين صامتين من دون أعراض، في حين أن مرضى "بيتا" تظهر لديهم أعراض رئيسية في وقت مبكر بعد الولادة ويحتاجون إلى عمليات نقل دم متكررة، ما قد يؤدي إلى زيادة الحديد في الجسم واحتمال إصابة الكبد والقلب ونظام الغدد الصماء بالتلف.
وقال الدكتور ربيع حنا إن ثمّة تطورات كبيرة حدثت في الأبحاث، التي تدور حول علاج الثلاسيميا في السنوات القليلة الماضية، حتى بات يُنظر الآن إلى الثلاسيميا باعتباره مرضا قابلا للعلاج. وأوضح أن العلاج الجيني يُعدّ خطوة جديدة تستخدم الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى المريض لإنتاج خلايا دم حمراء أكثر صحة وعلاج اضطراب الدم الحاصل لديه.
وأشار إلى أن العلاج الجيني يظلّ أكثر شيوعا في البيئات البحثية من الممارسات السريرية، لكنه لفت من ناحية أخرى إلى أن التجارب السريرية تظهر نتائج واعدة جدا.
وأضاف: "مرضى الثلاسيميا، الذين تلقوا علاجا جينيا استغنوا عن عمليات نقل الدم اللازمة للتعامل مع حالتهم الصحية، أو قلّلوا هذه العمليات إلى حدّ بعيد. فقد أثبت العلاج الجيني قدرته على تجاوز التحدّيات، التي يواجهها مرضى الثلاسيميا وإعانتهم على تحقيق أهدافهم وأحلامهم".
وبينما يُنظر إلى العلاج الجيني باعتباره علاجا يُقدّم لمرة واحدة لمرضى الثلاسيميا، أوضح الدكتور حنا أنه يتضمّن العلاج الكيميائي للتخلّص من نخاع العظم القديم وخلق حيّز لخلايا جذعية جديدة ومعدلة، في عملية وصفها بالمعقدة. وقال: "قد يتطلب الأمر الدخول إلى المستشفى لأسابيع تتراوح بين أربعة وستة، حتى تبدأ الخلايا الجذعية الجديدة في إنتاج خلايا الدم البيضاء والصفائح الدموية وخلايا الدم الحمراء الصحية.
وأضاف: "نأمل في أن نتمكن في المستقبل من استهداف نخاع العظم بطريقة أكثر انتقائية عبر علاج كيميائي منخفض الشدة أو أدوية أخرى لتجنب السمية الحادّة والطويلة، التي تحدث نتيجة الجرعات العالية من العلاج الكيميائي".
